تكنولوجيا طبية

تقضي تقنية كريسبر على الأمراض الوراثية لثلاثة أشخاص في دراسة تجريبية

تقضي تقنية كريسبر على الأمراض الوراثية لثلاثة أشخاص في دراسة تجريبية


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

تعد تقنية كريسبر من بين خيارات العلاج الواعدة والمثيرة التي يستكشفها العلماء في السنوات الأخيرة. تم وضع نظرية كريسبر بواسطة فرانسيسكو موخيكا في عام 1993.

تُفصِّل البيانات المأخوذة من دراسة تجريبية نُشرت في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم (الذي عُقد فعليًا) علاج اثنين من مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم ومريض فقر الدم المنجلي الحاد (SCC) يعاني من أزمات انسداد الأوعية الدموية.

آلية المرض

يوجد ملايين مرضى الثلاسيميا بيتا و SCC في جميع أنحاء العالم. هذه الأمراض موروثة ، لذا لم تكن هناك خيارات علاجية طويلة الأمد سابقة ، فقط علاجات إدارية. أنها تؤثر على الهيموغلوبين ، وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء في وعاء الأكسجين في أجسامنا. يحتاج المرضى إلى عمليات نقل دم منتظمة تستغرق ما يصل إلى أربع ساعات لكل جلسة.

في هذه الدراسة المستمرة ، قام الباحثون بتحرير جينات الخلايا الجذعية لنخاع العظام للمرضى باستخدام تقنية كريسبر. وقال الدكتور حيدر فرنقول في المؤتمر ، "... النتائج الأولية ... تظهر علاج وظيفي لمرضى الثلاسيميا بيتا ومرض فقر الدم المنجلي."

ذات صلة: مريض فقر الدم المنجلي يصبح أول شخص في الولايات المتحدة يتم تحرير جيناته باستخدام تقنية CRISPR

آلية العلاج

يعيش العديد من المصابين بالمرض حياتهم دون أن يعرفوا ذلك. والسبب في ذلك هو أنهم يستمرون في إنتاج الهيموجلوبين الجنيني في مرحلة البلوغ. عادة ، يتوقف إنتاج الهيموجلوبين الجنيني بعد الولادة بفترة وجيزة.

وجدت هذه الخاصية لدى بعض الناس كانت مصدر الإلهام وراء هذا العلاج. بمساعدة كريسبر ، سعى العلماء إلى زيادة إنتاج الهيموجلوبين الجنيني في المرضى للقضاء على الحاجة إلى العلاج المستمر.

طريقة العلاج

تم استخراج الخلايا الجذعية من نخاع العظم من المرضى ، ثم التسلسل الجيني المسؤول عن التوقف إنتاج الهيموغلوبين الجنيني تم تعطيل مع CRISPR.

بعد ذلك ، ربما بالنسبة للجزء الأكثر خطورة من العلاج ، يتم إدخال المرضى العلاج الكيميائي علاج او معاملة. يجب أن تكون الخلايا الجذعية لنخاع العظم الخاصة بالمرضى قتل للتأكد من أن الخلايا المعدلة الجديدة ستتعامل مع إنتاج خلايا الدم الجديدة.

بينما لا يبدو أن تقنية كريسبر نفسها تشكل مخاطر كثيرة من حيث الآثار الجانبية وفقًا للبيانات المتوفرة لدينا ، لا يمكننا قول الشيء نفسه عن العلاج الكيميائي. على سبيل المثال لا الحصر ، تشمل المخاطر فقدان الشهية والعقم والقيء وتساقط الشعر والعدوى.

بينما يبدو أن تقنية كريسبر آمنة ، لا يزال المرضى يعانون من الآثار الجانبية للعلاج الكيميائي إلى حد ما. نظرًا للحالة التجريبية لـ CRISPR ، سيتطلب الأشخاص مراقبة مدى الحياة لضمان سلامتهم.

نتيجة العلاج

أصبح مرضى الثلاسيميا بيتا مستقلين عن نقل الدم في 5 و 15 شهرًا بعد العلاج. كان مريض SCC خاليًا من أزمات انسداد الأوعية الدموية بعد 9 أشهر. كانت الدراسة معلقة في الأشهر القليلة الماضية بسبب تفشي COVID-19 لكنها استؤنفت منذ ذلك الحين.


شاهد الفيديو: قفزة كبيرة في معالجة الأمراض الوراثية (يوليو 2022).


تعليقات:

  1. Jagur

    عن طيب خاطر أنا أقبل. موضوع مثير للاهتمام ، سأشارك. أعلم أنه معا يمكننا الوصول إلى إجابة صحيحة.

  2. Matthias

    سيكون رأيك مفيدًا

  3. Kirn

    ارتكاب الاخطاء. أنا قادر على إثبات ذلك. اكتب لي في رئيس الوزراء ، ناقشها.

  4. Toussnint

    لا يمكنني المشاركة الآن في المناقشة - إنه مشغول للغاية. قريبا جدا سأعرب بالضرورة عن الرأي.

  5. William

    آسف ، لكن هذا الخيار لم يكن مناسبًا بالنسبة لي. ماذا يمكن أن يقترح ذلك؟



اكتب رسالة